Совершен прорыв в лечении тяжелого генетического синдрома

Исследование опубликовано в журнале PNAS Nexus.
Для удаления лишнего генетического материала ученые использовали технологию CRISPR/Cas9. Они создали специальные направляющие, которые позволяют ферменту точно распознавать и удалять только лишнюю копию хромосомы - это называется аллель-специфическим редактированием. После вмешательства экспрессия генов вернулась к норме: активизировались гены, ответственные за развитие нервной системы, и снизилась метаболическая активность.
Метод успешно работал как на лабораторных клетках, так и на образцах кожи пациентов с синдромом Дауна. Однако ученые отмечают, что технология пока не готова к клиническому применению, и требуется точная настройка, чтобы избежать воздействия на здоровые клетки. Тем не менее это исследование открывает перспективы для потенциальных генетических методов лечения трисомии 21 в будущем.
Ранее ученые успешно использовали технологию CRISPR для борьбы с раком. Например, они удалили ключевой онкоген из клеток опухолей головы и шеи, что привело к полному исчезновению 50 процентов новообразований.
Источник и фото - lenta.ru